Engedélyt kapott Karikó Katalin és lánya, Francia Zsuzsanna arra, hogy amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő betegeken is vizsgálják, mennyire hatékony a közös vállalkozásukban fejlesztett, szájon át szedhető szer.

Az MTI tudósítása szerint a Nobel-díjas biokémikus kedden, november 10-én a Szegedi Tudományegyetemen lévő dolgozószobájában beszélt erről az újságíróknak. A kismolekulás hatóanyag klinikai vizsgálata Ausztráliában már egy éve tart, az ALS-es kipróbálásra pedig a közelmúltban kaptak engedélyt.

Az új vizsgálatba olyan ALS-es betegek kerülhetnek be, akiknél a génhibát egy hat bázisból álló szakasz kóros duplikációja okozza. A fejlesztés elsősorban azoknak szólna, akik hibás gént örököltek: Karikó azt reméli, hogy a hatóanyag szedésével el lehet érni, hogy náluk ne jelentkezzenek a tünetek.

A professzor az SZTE-en is segíti egy kutatási program megvalósítását, melyben bizonyos gombafertőzés okozta gyulladásos megbetegedések kezelésére fejlesztenek mRNS-alapú terápiát. Világszerte 150–200 olyan klinikai vizsgálat folyik, amely módosított mRNS-technológiát használ. Ezek között vannak vírusfertőzés megelőzésére szolgáló vakcinafejlesztések, olyan baktérium okozta betegségek elleni oltások mint a Lyme-kór vagy paraziták, így a malária kórokozója ellen alkalmazható megoldás.

A technológia alkalmazásának másik fontos területeként a daganatellenes vakcinákat említette a kutató. Ezek közül kiemelte a Moderna melanoma esetén alkalmazható rákvakcináját, amely fázis 3-as vizsgálatai a közelmúltban sikerrel fejeződtek be. Ebből már az USA-ban jövőre alkalmazható gyógyszer lehet.

A kutató élete a Nobel-díj átvételét követően nyugalmasabbá vált. Felidézte, pontosan hat éve, 2020. november 10-én jelent meg egy cikk a Boston Globe-ban az mRNS-technológia hátterében álló kutatókról, azt követően, hogy előző nap bejelentették, hatásos a Covid19 ellen kifejlesztett vakcina. Azt követően számtalan megkeresést kapott, rengeteg díjjal tüntették ki, de ma már úgy látja ez lehetőséget biztosított arra, hogy a kutatókat képviselje, hogy a tudományra irányuljon a reflektorfény.

A vállalkozást két éve alapította anya és lánya, hogy olyan örökletes betegségekre dolgozzanak ki terápiát, amelyekben a génhibát az okozza, hogy bázishármasok vagy -hatosok a normálisnál többször ismétlődnek. Ilyen betegség a Huntington-kór és több más, az idegrendszert vagy az izomzatot érintő elváltozás is.

Karikónak nem új ez a terület. Az amerikai Nemzeti Tudományos Akadémia tagnévsora szerint a nukleotidismétlődéses betegségek terápiája tartozik a kutatási érdeklődési körébe, és ezek közül a Friedreich-ataxiát, a Huntington-kórt és a C9orf72 génhez kötődő ALS-t nevezi meg.

Szegeden más irányból is kutatják ezeket a betegségeket. Az SZTE és a Szegedi Biológiai Kutatóközpont egy 2022 januárjában bemutatott, uniós támogatású közös projektben a szigma-1 receptort aktiváló gyógyszerjelölteket vizsgált. A közleményük akkor úgy fogalmazott, hogy az Alzheimer-, a Parkinson- és a Huntington-kórnak, valamint az ALS-nek nincs oki terápiája.

A kutató a tervek szerint az egész hetet Szegeden tölti. 2024 novemberében itt vette át egyetemi tanári kinevezését is. Pénteken, november 13-án az SZTE első Alumni Festjének nyitónapján kutatótársaival beszélget, szombaton pedig ott lesz az Egyetem Napja ünnepi szenátusi ülésén. A hét programjához kapcsolódik a második JATE-díj átadása is. Ezt az elismerést Karikó a Nobel-díjjal járó pénzjutalomból alapította.